درمان HIV با سلولهای ویرایش شده

درمان HIV با سلول های ویرایش شده توسط تکنیک ویرایش ژن CRISPR

مطالعات نشان می دهد سلول های ویرایش شده توسط تکنیک ویرایش ژن CRISPR که از HIV جلوگیری می کند بیش از یک سال بدون عوارض جانبی، فعال هستند.



 

سلول های خونی که برای جلوگیری از HIV، تغییر یافته اند با موفقیت بیش از یک سال و نیم پس از پیوند در یک داوطلب، فعال هستند و امید ها برای درمان را افزایش داده اند.

در حالی که این اولین بار نیست که از سلول های خونی مقاوم به HIV برای مبارزه با عفونت استفاده می شود، این بار محققان از CRISPR به روشی جدیدی استفاده کردند. موفقیت آنها می تواند این درمان را به عنوان درمانی ایمن و مؤثر برای تعداد بیشتری از افراد مطرح کند.

محققان چینی با الهام از نتایج مطالعه ی قبلی خود بر روی موش ها، سلول های بنیادی خون ساز و سلول های نیایاخته (خودساز) را که توسط یک داوطلب تهیه شده بود، اصلاح کرده و آنها را به یک مرد 27 ساله منتقل کردند که دارای دو بیماری بود: یک نوع حاد لوسمی و HIV مثبت

در این حالت، ابتلا به سرطان خون در کنار HIV مناسب برای این مطالعه بود، زیرا این امر به تیم اجازه می دهد، به جز مورذ CRISPR، از روش پیوند سلولی با هدف درمان استفاده کند.

پس از گذشت 19 ماه از پیوند سلولهای تغییر یافته در بدن بیمار، تیم تحقیق نتیجه گرفت كه پیوند جدید نه تنها تأثیر گذار بوده است، بلكه هیچ عارضه جانبی در رابطه با ویرایش صورت گرفته نیز نداشته است.

ماه ها پس از دریافت بافت اهدا کننده مقاوم در برابر HIV، بیمار مصرف داروهای ضد ویروس را متوقف کرد تا محققان بتوانند بررسی کنند که آیا بخشی از سلولهای خون مقاوم در توانایی پاتوژن، در تکثیر تفاوت داشته است.

متأسفانه در این مورد، جواب منفی بود. تعداد ویروس های این مرد دوباره شروع به بالا رفتن کردند تا او مجبور شد به مصرف داروهای ضد ویروس خود برگردد.

با بررسی دقیق تر معلوم شد که سلولهای مقاوم در برابر HIV کمی بیشتر از 5 درصد لنفوسیت های بیمار را جایگزین کرده اند و به نوعی نشان از کارایی پایین درمان می دهند.

اما حتی اگر داوطلب هنوز هم برای درمان عفونت خود به درمان ضد ویروسی مداوم نیاز داشته باشد، واقعیت این است که سلول های تغییر یافته ژنتیکی پیوندی که تا این مدت بدون مشکل در آنجا بودند، توسط تیم تحقیقاتی به عنوان پیروزی چشمگیری شمرده می شود.

این روش از یک فناوری فوق پیشرفته معروف به CRISPR-Cas برای تغییر در ساختمان ژن ها در پشت یک گیرنده در غشای سلول سفید به نام CCR استفاده می شود و به طور موثری می تواند به ساختار HIV نفوذ کند و از بین بردن سلول های ایمنی بدن را تغییر دهد.

یک نسخه جهش یافته از این گیرنده در حال حاضر به طور طبیعی اتفاق می افتد، سطح مقاومت مناسبی را در آن دسته از افراد خوش شانس فراهم می کند که حداقل یک نسخه از ژن نوع دیگر را داشته باشند.

از زمان کشف گیرنده های پیچیده CCR5، این مسئله به موضوع اصلی تحقیقات در مورد نسل های بعدی درمان HIV تبدیل شده است.

در ابتدا محققان بر پیوند سلول های بنیادی از اهدا کنندگان با شکل جهش یافته ژن متمرکز شدند که برابری برخی از این فرآیند ها با درمانی واقعی، نشان از سطح قابل توجه موفقیت را دارد.

با این وجود پیشرفت های ویرایش DNA تعدادی از محققان را وسوسه كرده است كه از جهش هایی كه به طور طبیعی اتفاق می افتند هم غافل نشوند و با مشاهده توالی ژنتیكی CCR5، نسخه های مصنوعی مقاوم در برابر HIV را تولید كنند.

در بحث برانگیزترین مطالعات از این دست، یک محقق چینی در سال 2018 ادعا كرد كه ژن CCR را در سلولهای جنینی دختران دوقلویی را ویرایش كرده است. این آزمایش بدنام از آن زمان خطرات سلامتی و چالش های اخلاقی مرتبط با فناوری ویرایش ژن را خصوصاً در چنین سطح اساسی برجسته کرده است.

با بهره گیری از بافت های اهدایی، هنوز این ترس وجود دارد که CRISPR ناخواسته می تواند سطح قابل توجهی از خسارت خطر آفرین را بر روی سلول های بی گناه ایجاد کند.

مطالعه اخیر نشان می دهد كه انتقال سلول های بنیادی خون اصلاح شده با CRISPR می تواند با خیال راحت و كارآمد انجام شود. هنوز اما راه درازی در پیش است که ببینیم آیا اصولاً این نوع درمان به صورت مرسوم مورد استفاده قرار می گیرد یا خیر.

محققان نه تنها باید راه های مطمئن تری برای تغییر ژن CCR بیابند، بلکه باید روش های مؤثرتری برای پیوند بافت پیدا کنند تا احتمال افزایش تعداد قابل توجهی گلبول های سفید را افزایش دهند.

مطالعات اخیر حاکی از آن است که داشتن دو نسخه تغییر یافته از ژن CCR ممکن است برای امید به زندگی مفید نباشد، حتی اگر به شما کمک کند از ابتلا به HIV مصون بمانید.

دانستن این مسئله که این روش دقیقاً به چه دلیلی می تواند یک گام مهم برای این درمان باشد، در نهایت بی خطر است. اما واقعیت این است که ده ها میلیون نفر در سراسر جهان ویروس را درون خود حمل می کنند. آنها دارای روش های زندگی متفاوت، سنین مختلف و با انواع بدن ها هستند.

برای خاتمه دادن به این بیماری همه گیر، ما به درمان هایی نیاز خواهیم داشت که اثربخش باشند و نه فقط برای عده ای خوش شانس، بلکه برای همه ی افراد با موفقیت بکار گرفته شود.



اشتراک گذاری

مطالب مرتبط

مطالب مرتبط